随着医学科技的飞速发展，干细胞疗法成为当今最前沿的治疗手段之一。

干细胞疗法作为再生医学领域的代表性新兴技术，在器官修复和组织再生中发挥重要作用，具有广阔的应用前景。根据光明日报报道，“澳大利亚、新西兰、美国等八个国家已对干细胞治疗技术进行了扩展性试验。这种技术所涉及的适应症已经达到了130种，也就是说，130种既往药物治疗无效或者效果很小的疾病，有望通过干细胞来进行治疗。”2023年，干细胞研发亦取得了多项突破性进展！

干细胞疗法

干细胞是一类具有自我更新和多向分化潜能的细胞，在一定条件下可以分化为多种功能的细胞。干细胞疗法是一种利用干细胞的分化潜能进行疾病治疗的方法。将健康的干细胞或干细胞外泌体移植到患者体内，可替代或修复受损的细胞或组织，从而达到治疗疾病的目的。

干细胞治疗慢性难治性疾病的突破性进展

干细胞，被誉为生命的原始材料。各种类型的干细胞，包括造血干细胞、间充质干细胞和诱导多能干细胞，已被用于临床试验和治疗。并且干细胞治疗正不断拓展其治疗领域，应用范围包括血液系统疾病、神经系统疾病、消化系统疾病、心血管系统疾病、呼吸系统疾病、骨骼系统疾病、内分泌系统疾病、免疫系统疾病、泌尿生殖系统疾病，以及抗衰老、增强免疫力等方面。

糖尿病

糖尿病是一组由多病因引起的以慢性高血糖为特征的终身代谢性疾病。

2023年3月9日，福泰制药研发的一款新型干细胞疗法——VX-264获美国食品和药物管理局(FDA)批准的研究性新药申请(IND)，用于治疗1型糖尿病。在此之前，同样是福泰制药研发的另一款干细胞产品——VX-880，在美国糖尿病协会第83届科学会议上公布了1/2期临床研究成果。VX-880是用干细胞产生的健康细胞，取代受损的β细胞。此次入组的6例患者，在接受VX-880治疗后，均产生内源性胰岛素(C肽)，且血糖控制得到改善，但需要配合使用免疫抑制剂。

2023年6月28日，美国CellTrans公司的细胞治疗药物“Lantidra”获美国食品和药物管理局(FDA)批准上市，是首个供体来源的胰岛细胞制成的同种异体胰岛细胞疗法，用于治疗1型糖尿病，Lantidra的上市基于两项非随机临床试验，入组30名患者中，有21名患者脱离胰岛素治疗至少一年，其中11名患者脱离胰岛素治疗1到5年，10名患者脱离胰岛素治疗超过五年。

近日，广东医科大学附属医院整形外科成功应用间充质干细胞治疗糖尿病足部难愈创面，患者获得显著疗效。广东医科大学附属医院整形外科“应用人脐带间充质干细胞治疗糖尿病足部难愈创面的随机、开放、平行对照临床研究项目”于2021年10月20日通过国家卫健委备案审批，成为全国首批获批的干细胞治疗糖尿病足临床研究项目，也是中国整形外科领域首批成功备案的干细胞治疗重大疾病临床研究项目。

多发性硬化症

多发性硬化(Multiple Sclerosis，MS)是一种神经退行性疾病，是由于免疫系统错误攻击和破坏髓鞘，累及视神经、脊髓、脑干、脑室周围白质等部位，导致视力异常、肢体运动障碍和共济失调等临床症状，患者会逐渐失去四肢和身体其他部位的感觉和功能。

2023年，一个英国剑桥大学的研究团队在临床前研究中，将皮肤细胞重新编程为脑干细胞，并移植到中枢神经系统中，可以帮助减少炎症，同时有助于修复多发性硬化症造成的损伤。随后，在《细胞干细胞》杂志上发表了早期临床试验结果。

结果显示，在12个月的随访期间，这些患者残疾程度均未增加，认知功能和症状也未显著恶化。结果显示，干细胞剂量越高，随着时间的推移，大脑体积的减少就越小，这可能与干细胞具有抑制炎症的作用有关。SCs被认为是神经退行性疾病的有前途的治疗方法，如间充质干细胞(MSCs)。最新的进展提高了人们对干细胞疗法可能有助于改善这种损害的期望。

帕金森病

帕金森病( Parkinson's disease，PD)是中老年人最常见的中枢神经系统变性疾病，以运动障碍、震颤和肌肉僵直为主要表现，手术和药物治疗并发症多且疗效不持久，给病人及家属带来很大负担。

2023年2月，由瑞典隆德大学研发的一种新型干细胞移植疗法成功在患者体内完成移植，标志着帕金森病(PD)的治疗取得了里程碑式的进展。

2023年8月，聚焦神经系统疾病细胞治疗领域的创新生物医药企业慧心医谷对外宣称其首个管线：自体iNSC-DAP(诱导神经干细胞分化的多巴胺能前体细胞)制剂，已经在首都医科大学宣武医院完成有关帕金森治疗的干细胞自体移植。该试验是全球首例以iNSC为种子细胞进行帕金森治疗的临床研究，标志着我国已然进入神经疾病干细胞疗法探索的世界前列。

2023年11月，韩国成体干细胞研究机构Biostar利用专利技术培养的自体脂肪干细胞治疗帕金森病的再生医学技术获得日本厚生劳动省批准，12月在东京新宿诊所开始治疗。此次批准的干细胞治疗方案包括静脉注射1.5亿至2.5亿个脂肪来源的干细胞，并将5000万个细胞注入脊髓腔，每隔2至4周进行5次。静脉注射和脊髓腔联合给药有望提高治疗的有效性，这种疗法对其他无法治愈的神经系统疾病也可能有效。

心力衰竭

心力衰竭(Heart Failure)是指在适量静脉回流的情况下，由于心肌舒张和(或)收缩功能障碍，心排血量不足以维持组织代谢需要而引起的以循环功能障碍为主的综合征。临床上以心排血量降低，组织血液灌流减少以及肺循环和(或)体循环静脉淤血为特征，故又称充血性心力衰竭或心功能不全。

2023年6月，我国最新发表的《自体干细胞移植治疗心力衰竭中国专家共识(2022)》提出，干细胞移植有望成为治疗心力衰竭较具潜力和应用前景的治疗方法。

2023年9月，日本在全球率先开展把“心肌球”移植到严重心力衰竭患者体内的治疗试验，并确认接受手术的两名患者的症状都得到显著改善。“心肌球”由人造多功能干细胞(iPS细胞)所制成的心肌细胞加工而成。手术后，患者因心肌梗塞而出现硬化、变得难以收缩的心脏功能增强了一倍。这是一项把利用iPS细胞治疗心力衰竭的工作推向新阶段的成果，计划在2025年投入使用。

肌营养不良

肌营养不良包括了多种导致肌肉损失的疾病，在最严重的情况下，患者会逐渐无法行走，甚至无法自主呼吸，最终死亡。

2023年5月，京都大学iPSC研究与应用中心(CiRA)的Hidetoshi Sakurai教授及其团队开发出了一种新型的无转基因分化方案，可以将人类iPSC分化为比转基因方案生成的iPAX7(是一种PAX7基因强表达肌肉干细胞)肌肉祖细胞具有更高再生潜力的胎儿MuSCs。

在将人类iPSC分化为胎儿MuSCs的过程中，研究人员发现通过监测一种名为MYF5的基因的表达能够帮助确定iPSC是否具有高再生潜力——表达MYF5的细胞表现出了强大的再生潜力。研究人员还发现，iPSC中MYF5基因表达持续时长与PAX7的表达水平呈正相关。对于这项研究，在针对DMD的细胞治疗中，研究人员将带有完整抗肌萎缩蛋白基因的肌肉干细胞注射到小鼠体内，移植的细胞再生出了正常的肌肉。

小编总结

目前国外有多个产品批准上市，国内截至2023年12月也有60余项干细胞新药被国家药品监督管理局(NMPA)批准进行临床试验研究，而且香港、沈阳、深圳、山东、北京、天津、上海等地也先后有干细胞的扶持政策落地。随着研究的深入，未来干细胞有望攻克更多目前难以治愈的疾病，让我们共同期待干细胞治疗为更多患者带来福音！