中枢神经系统（CNS）疾病类型多样，按发病年龄分类大致可以分为发育性、精神性、神经退行性疾病。其中，发育性神经系统疾病包括唐氏综合征、自闭症谱系障碍等；精神性神经系统疾病包括精神分裂症、双向障碍、抑郁症；神经退行性疾病常见的有阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿病、肌萎缩侧索硬化（ALS）等。

而近年来，CNS患者人数逐渐攀升，仅就阿尔茨海默病而言，预计在2050年发病人数增至1亿多人。据弗若斯沙利文统计，未来15年，全球CNS药物市场预计保持稳定增长，2034年达到1721亿美元，中国达到571亿美元。尽管市场潜力非常大，但当下CNS的治疗仍存在大量未竟需求。

上周五，一则诱导多能干细胞（iPSC）技术领域科学家邓宏魁教授荣获“中国诺贝尔奖”之称的未来科学大奖在生物医药行业朋友圈刷屏。以iPSC为代表的再生医学不论在科研界还是产业界都非常让人期待，替换病变或受损的细胞是再生医学的一项主要目标。当疾病或衰老给身体造成损害时，如果能用新细胞替换受损细胞，那就彷佛时光可以倒流，人也能“返老还童”一样。

iPSC在治疗CNS疾病方面具有显著的优势，其具有超强的分化再生能力，可以在特定条件下诱导分化成人体所需的不同类型的细胞；同时iPSC可来源于患者自身的细胞，免疫原性较低，可以减少移植后免疫排斥的风险，这使得iPSC细胞药物在治疗神经系统疾病中具有更好的安全性和耐受性；并且iPSC治疗可以精确控制细胞的分化方向和数量，有望达到更好的治疗效果。

国内布局iPSC的企业数量诸多，神经系统疾病领域是主要方向之一。值得一提的是，国内企业创新潜力迸发，不少企业取得了亮眼的成果（以下举例排名不分先后）。

士泽生物在今年1月完成临床级自体iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液经颅内立体定位注射微创手术方式移植治疗帕金森病，这是中国首例临床级iPS衍生细胞移植治疗帕金森病，也是全中国首例、全世界第二例自体iPS衍生细胞替代性移植治疗帕金森病。

睿健医药自主研发的人源多巴胺能前体细胞治疗产品NouvNeu001注射液，是帕金森治疗领域中全球首个进入新药注册临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品。

呈诺医学的ALF201是全球首个获批临床的治疗急性缺血性脑卒中的iPSC衍生细胞候选产品，已经进入临床试验阶段。

霍德生物iPSC衍生前脑神经前体细胞注射液hNPC01是全球首个获得FDA注册临床默许的多能干细胞衍生前脑神经前体细胞治疗产品，据最新公布数据显示，截止4月29日该项目的注册临床与临床研究一共已完成中风后16至58个月的13名受试者给药，以及最长近5个月的随访，所有受试者的健康状况稳定。

此外，中盛溯源、跃赛生物、瑞臻再生医学等企业也在iPSC细胞药物治疗CNS疾病领域进行了布局，并正在加速推进。

跃赛生物代理首席执行官陈丽娟女士曾在接受峰客访谈采访时表示：“BlueRock和Neurona两家公司在今年公布了它们干细胞药物管线的临床试验数据，非常令人鼓舞，这代表了干细胞疗法在帕金森病（PD）和癫痫领域的前沿进展。跃赛生物目前也正针对帕金森病和癫痫推进在研管线的进程，能看到同行在临床阶段获得良好的数据表现，也是对跃赛在研管线与细胞疗法的安全性和有效性的有力验证。”

可以看到，国内iPSC技术正在快速崛起，已有多款候选产品进入到临床试验阶段，在国内整体起步较晚的大背景下，这个速度也算是“后来居上”。