在生物医药行业，细胞疗法正迎来迅猛的发展势头，其中通用型细胞疗法因其出色的可及性和经济效益成为关键的发展方向。iPSC技术凭借其独特的优势，如多向分化潜能、无限扩增、高基因修饰效率等，为这一疗法提供了一个理想的技术平台。2024年，国内近35家iPSC企业入局，推动了通用型细胞疗法的快速进步，并且在资本市场的助力下，多家企业在2024年完成了新一轮融资，为iPSC疗法的研发和商业化注入了强劲的资金支持。

据估计，2023 年全球iPSC市场规模约 17.1 亿美元，预计 2024年至2030年的复合年增长率为10.21%。随着技术的不断成熟和政策环境的优化，iPSC技术的产业化进程显著加速，国内外多家企业成功将产品推至临床阶段，并且国内外进展差距不大。本文旨对全球iPSC领先企业进行汇总分析。

1 全球临床阶段iPSC产品管线速览 

2 公司盘点

Fate Therapeutics

Fate是一家美国临床阶段的生物制药公司，致力于开发针对癌症和自免性疾病的多重工程化iPSC来源免疫细胞疗法。产品线包括iPSC来源自然杀伤（NK）细胞和T细胞。目前有FT819（iPSC来源CAR-T）治疗系统性红斑狼疮（SLE）、FT825（iPSC来源CAR-T）治疗实体瘤、FT522（iPSC来源CAR-NK）治疗B细胞淋巴瘤3款产品处于临床1期。

今年9月最新公布的FT819临床1期数据显示，在第一剂量组中接受治疗的3 名患者显示出快速持续的 B 细胞耗竭，具有良好的安全性。首位受试者在单次输注治疗后，达到了系统性红斑狼疮缓解期定义（DORIS）缓解标准，且在六个月的随访期间维持了低疾病活动状态（LLDAS）。截至六个月的随访，该患者仍然保持临床缓解状态，且无需任何免疫抑制治疗。

FT522（iPSC来源CAR-NK）目前正在进行针对B细胞淋巴瘤的多中心、1期研究，计划将临床研究进一步扩展到自免性疾病上。

Century Therapeutics

Century是一家美国创新生物技术公司，致力于在肿瘤、自免性疾病以及炎症性疾病领域开发iPSC来源细胞疗法。目前其CNTY-101（iPSC来源CAR-NK）产品处于临床1期，面向自免性疾病及肿瘤两种适应症。

今年5月该公司公布了两项临床前数据，体外数据显示其主要候选药物CNTY-101能够诱导CD19特异性B细胞溶解，展现出治疗包括系统性红斑狼疮（SLE）在内的B细胞介导的自免性疾病的潜力。此外，临床前数据进一步证实了使用合成配体CD300a激动剂有望保护异体细胞疗法免受NK细胞的杀伤。

近日，该公司宣布终止与制药巨头百时美施贵宝公司（BMS）的重大合作协议。这项专注于开发血液系统恶性肿瘤新疗法的合作将于2025年3月12日正式终止。

Cynata Therapeutics

Cynata是一家澳大利亚干细胞和再生医学公司，采用CymerusTM技术生产iPSC来源间充质样细胞（MSC）产品。目前该公司有3款iPSC来源MSC细胞（iMSC）产品处于临床，其中CYP-004（iMSC），是全球首个进入临床3期的iPSC来源细胞治疗产品，用于治疗骨关节炎。另有2款iMSC产品进入临床2期阶段，分别为CYP001治疗移植物抗宿主病（GvHD）、CYP-006TK治疗糖尿病足溃疡（DFU）。

今年2月该公司公布CYP-006TK治疗糖尿病足溃疡（DFU）的1期临床试验的首批16名患者伤口表面积的初步分析结果。结果显示，治疗10周后，CYP-006TK组（n=8）患者伤口表面积减少的百分比中位数为87.6%，而对照组（n=8）患者为51.1%。

今年5月该公司发布CYP-001在SR-aGvHD患者中的两年随访数据。结果显示，CYP-001 两年OS达到了60%，且具有良好的安全性和耐受性。

Heartseed Inc.

Heartseed总部位于日本东京，致力于开发和商业化由日本东京庆应义塾大学心脏病学系的福田恵一（Keiichi Fukuda）及其团队开发的心脏肌肉重建疗法。目前其产品HS-001（iPSC来源心肌细胞）治疗心力衰竭已推进至1/2期临床。

今年5月该公司公布的临床数据显示，低剂量组（每位患者5000万心肌细胞）的5名缺血性心脏病引起的晚期心力衰竭患者给药已完成，且未观察到剂量限制性毒性或影响试验继续进行的安全性问题。安全监测委员会（SMC）已建议进入高剂量组（1.5亿心肌细胞）的给药阶段，以进一步评估HS-001的有效性和安全性。

今年7月该公司宣布在东京证券交易所（TSE）上市，上市当日市值347.55亿日元（约合 16.46 亿人民币）。

Aspen Neuroscience

Aspen Neuroscience总部位于加利福尼亚州的圣地亚哥，由斯克利普斯研究所干细胞生物学家 Jeanne Loring 博士等联合创立，旨在开发自体诱导多能干细胞 （iPSC）来源细胞疗法，以解决医疗需求高度未得到满足的疾病。目前有ANPD001（iPSC来源多巴胺能神经元）治疗散发性帕金森病处于临床1/2a期。

今年9月该公司宣布ANPD001完成首批患者给药，并表现出合理的安全性。

今年10月该公司宣布与Cell X Technologies达成合作，以推进其自身iPSC生产的规模化。

中盛溯源

中盛溯源是国内最早从事iPSC来源细胞治疗产品开发的企业，由iPSC技术国际首创人之一俞君英博士领衔创立，致力于开发广泛可及的细胞治疗产品。公司聚焦于抗炎修复、肿瘤免疫和再生医学等关键医疗领域，目前NCR100（iPSC来源MSC）治疗膝骨关节炎已推进至临床1/2期（国内首款且唯一一款获批临床的iMSC），NCR300治疗骨髓增生异常综合征处于1期临床（国内首款获批临床的iNK产品），NCR300预防allo-HSCT后AML复发处于临床1/2期。

今年11月该公司宣布完成1.5亿元B轮融资首关，资金将用于加速推进其在iPSC细胞治疗领域多款临床管线的临床开发以及后续产品商业化，推动细胞治疗领域的发展。

霍德生物

霍德生物由美国约翰霍普金斯大学的神经及干细胞科学家联合创立，专注于开发iPSC来源通用型细胞治疗产品，已经建立了iPSC细胞产品CMC平台，全悬浮自动生产工艺和多种创新分析方法。目前有hNPC01（iPSC来源前脑神经前体细胞）治疗缺血性脑卒中偏瘫后遗症处于临床1期。

今年3月该公司宣布hNPC01获美国FDA IND批准。

睿健医药

睿健医药是一家专注于再生医学领域的国际化创新生物医药公司，通过独特的技术平台，聚焦小分子化学转录调控iPSC。目前有NouvNeu001治疗帕金森疾病处于临床1/2期（全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品）、NouvNeu003治疗早发性帕金森病处于临床1期。

今年3月NouvNeu001被美国FDA授予特殊豁免权，6月获得FDA IND批准。

今年10月该公司宣布完成超亿元B轮融资，资金将用于加强公司多款创新管线的研发推进和临床能力的搭建，以及加大公司产业化建设的力度。

呈诺医学

呈诺医学是由中英两国科学家联合创办，以“重编程技术”为核心，专注于细胞和基因治疗药物的研发与应用。目前有ALF201（iPSC来源内皮祖细胞）治疗急性缺血性脑卒中、ALF202（iPSC来源内皮祖细胞）治疗严重下肢缺血处于临床1期。

今年9月该公司宣布ALF202已顺利完成多中心1期临床试验的全部受试者入组与给药工作。

启函生物

启函生物是一家将高通量基因编辑技术应用于细胞治疗和器官移植领域的生物科技公司，基于其高通量的基因编辑技术和对免疫移植知识的深刻理解开发免疫兼容的同种异体细胞治疗和异种器官疗法。目前有QN-019a（iPSC来源CAR-NK）治疗 CD19阳性的复发难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤处于临床1期。

今年4月该公司在Microbiology Spectrum发表了异种器官移植最新进展——通过CRISPR-Cas系统进行多基因编辑，帮助猪抵抗非洲猪瘟病毒。

艾尔普再生医学

艾尔普再生医学是一家全球领先的心血管创新疗法开发公司，打造三大多体系智能化平台Help Cell-foundry，围绕心血管系统等退行性疾病持续性推进创新治疗产品的开发。目前有HiCM-188（iPSC来源心肌细胞）治疗严重充血性心力衰竭处于临床1期。

今年10月该公司宣布HiCM–188正式获得美国FDA IND批准。

今年11月该公司正在进行的HiCM-188治疗重度缺血性心力衰竭的相关临床试验被国际权威医学期刊《Nature Reviews Cardiology》收录。

瑞普晨创

瑞普晨创是一家颠覆性的再生医学技术企业，以干细胞治疗糖尿病为切入口，并致力于拓展细胞疗法在多种疾病领域的应用。今年10月其产品RGB5088（自体iPSC来源胰岛细胞）治疗糖尿病获批临床（国内首个获批的人多能干细胞来源胰岛细胞产品）。

今年11月该公司宣布完成超亿元A轮融资，资本市场对糖尿病干细胞疗法的布局再次引发广泛关注。

苏州复恩特

复恩特致力于通过自主研发的突破性蛋白质转运专利技术及体内疾病组织原位细胞重编程专利技术，在抗肿瘤药物等领域全面布局。今年有SON-DP治疗晚期恶性实体瘤获批临床。

士泽生物

士泽生物致力于为以帕金森病为代表的尚无实质临床解决方案的重大疾病提供规模化、低成本的干细胞治疗方案。

今年10月该公司宣布完成逾亿元B1轮市场化融资，将用于临床级iPSC来源细胞药治疗神经系统疾病管线的完善、进一步开展临床研究以及推进多项注册临床试验。

今年11月该公司联合上海市东方医院（同济大学附属东方医院）刘中民团队等顺利完成“临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞治疗渐冻症”的首例患者入组。

跃赛生物

跃赛生物致力于开发新一代基于人多能干细胞技术的细胞治疗药物，在研管线覆盖帕金森病和其他神经退行性疾病。近日其产品UX-DA001（自体iPSC来源中脑多巴胺能神经前体细胞）治疗原发性帕金森病获批临床。

今年4月和7月该公司分别完成了超亿元A轮融资和数千万A+轮融资，资金将主要用于推进公司在干细胞治疗领域的创新管线以及加速临床转化。

3 总结

目前全球iPSC技术发展势头日益强劲，国内iPSC企业今年临床研究持续推进，为行业的长远发展奠定了坚实的基础。同时，众多企业在资本市场中逆流而上，成功获得新一轮资金注入，反映了投资者对iPSC技术前景的坚定看好。未来期待iPSC技术能够在更多疾病中应用，推动细胞疗法不断进步。