在iPSC技术的全球竞争中,国内企业展现出了强大的研发实力和市场潜力。据不完全统计,目前国内这36家企业布局了iPSC相关管线。
▲ 布局iPSC管线企业的国内临床前/临床进展
可以看出,国内iPSC企业的研发管线主要集中在临床前阶段和早期临床试验(1期),这表明国内的iPSC技术仍处于实验室向临床转化的关键阶段,距离成熟的商业化应用还有一定的距离,还需要更多的临床安全性及有效性验证。
截至目前,国内已有iPSC管线进入临床阶段的企业有8家,包括中盛溯源、启函生物、艾尔普再生医学、霍德生物、睿健医药、呈诺医学、跃赛生物、瑞普晨创。其中,中盛溯源在iPSC领域布局管线较多,涵盖iPSC衍生免疫细胞和iPSC衍生干细胞两大方向。
尽管临床转化大多还处于早期阶段,但随着政策的支持和资本的涌入,相信未来几年有望迎来更多临床突破。
从适应症分布来看,国内iPSC企业的研发管线主要集中在神经系统疾病和肿瘤治疗两大领域,同时也在心血管疾病、眼科疾病和代谢性疾病等领域有所布局。
神经系统疾病是iPSC技术的主要应用领域之一,尤其是在帕金森病、渐冻症、缺血性脑卒中等领域。以帕金森病为例,中盛溯源、霍德生物、睿健医药、跃赛生物、士泽生物、瑞臻再生医学等企业均针对这一适应症领域布局有管线,其中,睿健医药、跃赛生物相关管线处于1期临床阶段,中盛溯源、士泽生物相关管线IND已获受理。iPSC技术在神经系统疾病治疗领域受到关注,很大程度源于该类疾病目前治疗手段有限,而iPSC具有分化成神经细胞的潜力,有望提供新的治疗策略。
肿瘤治疗方面,主要是针对一些常见的血液肿瘤。血液肿瘤的发病机制相对明确,且免疫细胞疗法在该领域已有一定的研究基础,iPSC技术衍生出的免疫细胞疗法有望给相关疾病治疗带来新的选择。对于这一疾病领域,国内中盛溯源和启函生物2家企业布局的管线目前分别处于1/2期、1期临床试验中。
随着心血管疾病和糖尿病等代谢性疾病发病率的上升,临床极大的未满足需求使得iPSC技术在这些领域得以应用,如艾尔普再生医学主导的iPSC衍生心肌细胞治疗心力衰竭的临床试验获得了长达4年的积极疗效;瑞普晨创的iPSC衍生胰岛细胞让1型糖尿病患者实现功能性治愈等。
从布局管线类型来看,国内iPSC企业的研发方向主要集中在iPSC衍生免疫细胞和iPSC衍生干细胞两个方面,通过iPSC技术制备免疫细胞增强其对肿瘤细胞等靶细胞的识别和杀伤能力,或分化成特定的细胞修复/替代受损组织和器官,为疾病治疗提供新的解决方案。