2025 年，诱导多能干细胞（iPSC）行业在经历多年技术积累与临床探索后，正式迈入临床转化深化与产业融合的关键阶段。全年行业呈现出「临床推进加速、技术迭代活跃、资本理性聚焦」的鲜明特征。国内外研发力量围绕免疫细胞疗法与再生医学两大战略主线，在多个重大疾病领域取得系列突破，首款上市产品已见曙光，标志着 iPSC 技术正从实验室大步走向病床与市场。

再生医学疗法：迈向商业化的关键一年

2025 年，iPSC 再生疗法迎来里程碑进展——两款产品相继递交上市申请，标志着该领域正式踏入商业化前夜。 

帕金森病（PD）治疗：赛道竞争白热化，临床梯队形成

8 月，日本住友制药与 Racthera 联合宣布，已向监管机构提交其 iPSC 衍生多巴胺能神经祖细胞（raguneprocel）的生产与上市许可申请，用于治疗中晚期帕金森病（PD）。这一里程碑事件标志着，有望迎来全球首款帕金森病 iPSC 再生疗法。其上市申请基于京都大学医院发表于 Nature 的 I/II 期临床数据：24 个月随访结果显示，移植细胞可长期存活并持续分泌多巴胺，4 名患者关期 MDS-UPDRS III 评分平均改善 9.5 分（提升 20.4%），运动症状得到显著改善」。 

国内军团表现强势，进展全球并跑甚至局部领先。睿健医药的 iPSC 化学诱导通用型细胞疗法 NouvNeu001 注射液（iPSC-多巴胺能神经前体细胞），II 期临床已启动，I 期数据显示该产品展现出了良好的安全性和耐受性。同时，行为学和非行为学疗效指标数据均显示出显著优势。 

中盛溯源的通用型 iPSC 疗法 NCR201（iPSC-多巴胺能神经前体细胞），药物临床试验登记与信息公示平台已登记启动 II 期临床。前期数据显示，早发型 PD 患者在接受治疗 3 个月后实现初步「功能性治愈」，此外，在原发性 PD 患者中也观察到临床症状改善以及口服多巴胺剂量下降。 

自体疗法路径也取得重要验证：Aspen Neuroscience 的自体 iPSC 疗法，通过患者自身皮肤细胞重编程制备多巴胺神经元，有效降低免疫排斥风险。其在研管线 ANPD001 在 6 个月随访中显示医生评估运动功能提升 45%（MDS-UPDRS Part III 「off」评分），且无需免疫抑制。国内跃赛生物的自体 iPSC 疗法 UX-DA001 也完成了首例患者给药，并获 FDA 快速通道资格。 

心力衰竭治疗：有望迎来全球首款 iPSC 再生疗法

日本细胞疗法公司 Cuorips 于今年 4 月向监管部门提交了 iPSC 生成心肌片的生产与销售许可申请，用于治疗严重心力衰竭，有望成为全球首款获批的 iPSC 再生疗法。 

中国力量在国际舞台扮演关键角色：艾尔普再生医学自主研发的 iPSC 来源心肌细胞注射液（HiCM-188）是全球首个在中美同时获批 IND 的心衰细胞治疗候选药物，今年 6 月该公司与华润三九达成联合开发协议。今年 2 月南京鼓楼医院王东进教授团队与艾尔普合作的全球首例人体同种异体诱导多能干细胞来源心肌细胞（iPSC-CMs）治疗严重心衰的 4 年随访结果在 JACC 子刊发表，证实了治疗的长期安全性与心脏功能改善。 

其他适应症进展 

在糖尿病、眼科疾病等领域，iPSC 再生疗法也取得扎实进展。瑞普晨创针对 1 型糖尿病的 iPSC 来源胰岛细胞注射液（RGB-5088）获 IND 批准，成为国内该领域首款进入临床的候选产品。 

BlueRock 公司（拜耳旗下）的 iPSC 衍生感光细胞疗法 OpCT-001 针对视网膜色素变性，已获 FDA 快速通道资格，并启动Ⅰ/Ⅱ期临床。 

免疫治疗领域：通用型技术趋于成熟，鼓舞疗效初显

2025 年，基于 iPSC 的通用型细胞治疗技术在多条路线上取得关键进展，其衍生出的各类细胞产品在治疗免疫相关疾病中展现出成熟应用潜力与积极疗效。 

在 iPSC 衍生免疫细胞疗法领域见证了多项关键临床数据的披露，推动技术走向成熟。Fate Therapeutics 的 FT819（iPSC-CAR-T）治疗红斑狼疮的Ⅰ期临床数据显示，10 例完成至少 1 个月随访的系统性红斑狼疮（SLE）患者中，半数实现临床完全缓解，2 例狼疮肾炎患者分别在治疗后 2 个月和 6 个月达到完全肾脏缓解，且未出现≥2 级的细胞因子释放综合征、神经毒性或移植物抗宿主病。这一「现货型」疗法通过基因工程改造确保 TCR 完全去除，显著降低了 GvHD 风险，同时实现「按需即用」的治疗模式。 

iPSC-NK 细胞疗法在血液肿瘤领域取得系统的临床验证。FT516 联合利妥昔单抗/奥滨尤妥珠单抗治疗复发/难治 B 细胞淋巴瘤的数据显示，客观缓解率（ORR）达 58%，完全缓解（CR）率 44%；在 12 例惰性淋巴瘤患者中，ORR 高达 100%，CR 率达 92%，中位随访 17.2 个月时，67% 患者仍处于缓解状态。更令人鼓舞的是，即使在 CAR-T 治疗失败的患者群体中，iPSC-NK 细胞疗法仍展现出 42% 的 ORR 和 26% 的 CR 率。 

此外，通过装载 H2CasMab-2 抗体的 CAR 结构与多重基因编辑 Fate Therapeutics 开发了针对实体瘤的 iPSC-CAR-T FT825。发表在 Cell Stem Cell 杂志上的文章显示，其可优先靶向肿瘤细胞上的 HER2，而不会损害表达 HER2 的健康细胞。目前，Fate 正在与 Ono Pharmaceutical 合作进行 FT825 的 1 期临床研究。 

与此同时，iPSC 衍生间充质干细胞（MSC）疗法在免疫疾病治疗中也取得实质性进展。Cynata Therapeutics 的 CYP001 治疗移植物抗宿主病（GvHD），已进入临床 II 期。国内中盛溯源的 NCR102 同样针对 GvHD，该产品于今年年初成功获批 IND，并在下半年高效推进至 II 期临床。 

技术融合与投融资方向

2025 年，iPSC 与外泌体、基因工程、类器官等技术的交叉融合催生了一系列创新疗法。 

iPSC-外泌体作为无细胞的治疗新形式，因其高安全性、易储存运输等优势受到关注，这一技术在神经修复领域也展现了独特价值。今年 3 月，天津医科大学雷平团队在 Neural Regeneration Research 上发表他们的研究发现，hiPSC-NSC 来源的外泌体可通过激活星形胶质细胞中的 PI3K/AKT 信号通路，下调单核细胞趋化蛋白 1 分泌，有效改善脑出血后血脑屏障功能。当月，呈诺医学的 ALF201（全球首个 iPSC 来源内皮祖细胞治疗候选药物）获 NMPA 批准进入 II 期临床，用于治疗急性缺血性卒中。 

在基因工程领域，中盛溯源的 NCR101 是全球首款获批临床的基因修饰 iPSC-MSC，用于治疗间质性肺病（ILD）。该疗法通过基因修饰增强 iMSC 疗效，前期临床数据显示单次给药后患者用力肺活量（FVC）显著改善，部分患者甚至出现白发转黑等全身性获益。启函生物则凭借高通量基因编辑技术，在 iPSC 中实现了 9 个基因的同时编辑（敲入 6 个、敲除 3 个），为降低免疫排斥提供了新策略。 

类器官与疾病模型的构建则继续深化 iPSC 在药物筛选和机制研究中的应用价值，为精准医疗提供更优工具。 

资本动态：理性聚焦，赋能优质管线

2025 年，iPSC 领域融资整体趋向理性，资金集中流向临床进展扎实、平台技术突出的企业，以下列举代表性企业： 

Aspen Neuroscience 完成 1.15 亿美元 C 轮融资，推动其自体 iPSC 治疗帕金森病候选产品 ANPD001 进入Ⅲ期临床。 

中盛溯源完成数亿元 B 轮融资，支持其在 iPSC 细胞治疗领域多款临床管线的推进与商业化准备。

睿健医药完成数亿元 B 轮系列融资，用于推进帕金森病和眼科管线的中外临床研究。 

结语

展望 2026 年，随着 raguneprocel 等领先产品的审批决定落地，以及多项关键 II/III 期临床数据的读出，iPSC 领域有望迎来首款产品的正式获批上市，这将成为引爆行业的标志性事件。届时，整个生态将聚焦于生产工艺优化、成本控制与市场教育，真正开启细胞治疗产业化、商业化的新纪元。从修复心脏、再生神经元到重置免疫系统，iPSC 技术正在将重塑人类健康的蓝图，一步步变为现实。