斯坦福大学医学院的一项首次人体试验的早期结果表明，人胚胎来源的神经干细胞经颅立体定位局部注射移植是安全的，并且在慢性缺血性卒中患者治疗后1个月开始改善运动功能。几乎所有患者在Fugl-Meyer运动评估总分变化的主要疗效指标上都有所改善。在12个月时，12名患者中有8名患者的运动改善≥10分(被认为具有临床意义)，另外3名患者更早前就达到了这一阈值。

斯坦福大学医学院斯坦福脑卒中治疗中心主任Gary K. Steinberg博士说：“患者在干细胞治疗后1个月时运动功能改善，在3个月时改善继续增加，在6个月时运动功能改善持续稳定。我们看到了任何先前试验中从未见过的效果，即在6到12个月期间运动功能恢复持续增加，平均改善11.8分(6个月时9.3分)。”

该研究结果于5月4日在美国神经外科医师协会(AANS) 2024年会上发表。

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目前对于脑卒中后遗症的治疗方案有限。除了迷走神经刺激(VNS)强化康复治疗于2021年获得美国食品和药物管理局(FDA)批准外，目前尚没有治疗慢性缺血性卒中患者功能丧失的方法。

该项研究的主要负责人Steinberg博士及其同事们在24年前开发了一种人类胚胎来源的神经干细胞产品(NR1细胞)。来自他们自己的实验室和其他实验室的不同动物模型的临床前研究数据表明，这种神经干细胞移植可以促进脑中风后的运动恢复。

20年后，FDA为目前的这项人体1/2a期临床研究开了绿灯。该项临床试验计划纳入18例患者，年龄在18-75岁之间，有明确诊断缺血性脑卒中后6个月到5年，Rankin评分为3-4分，有稳定的运动功能障碍，并且都经过卒中后康复治疗。排除了核磁共振成像(MRI)显示脑卒中病灶范围小于1 平方厘米或大于100平方厘米的患者。NR1神经

干细胞是在患者清醒时，以立体定位方式经颅骨钻孔注射到大脑皮层下梗死病灶周围区域。该临床试验为开放标签、剂量递增(四个剂量分别为2.5万、5万、10万和2000万个细胞)立体定位梗死病灶周围局部注射一次治疗、联合他克莫司免疫抑制治疗8周。干细胞治疗观察期间可以进行物理治疗，但不是必需的。最后一名患者将于2024年5月接受移植。患者在12

个月时，下肢运动Fugl-Meyer评估(FMA)平均得分提高4.5分，差异有统计学意义。上肢FMA评分也显著提高，平均提高7.3分。

用Barthel指数衡量，干细胞疗法在10米步速和参与日常生活活动方面也有显著的改善。

Steinberg博士说，“令人惊讶的是，临床疗效与剂量、年龄、性别、中风到移植的时间或中风量之间没有相关性。将进行进一步的随访，以证实这些结果并研究恢复机制。一项前瞻性、多中心双盲2b期研究也正在计划中。”

17例受移植患者的不良事件包括大多数患者出现头皮切口注射部位疼痛或头痛，3例患者出现恶心、疲劳、一过性言语障碍加重，2例患者出现无症状的慢性硬膜下水肿。上述这些症状都很轻微，都是自发消退的，与细胞无关，都与手术过程有关。未发生需要住院治疗的严重不良事件。

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南加州大学帕萨迪纳(Pasadena)分校神经外科副教授Jonathan Russin医学博士对此研究结果发表评论指出：对研究结果的解释需持谨慎态度。这种首次用NR1胚胎来源的神经干细胞治疗脑中风的人体干细胞试验，做了大量的工作，但我认为在完成全部病例治疗研究观察之前，我们不能得出很多结论。等待最后一例患者治疗观察结束后（2025年5月），再看看最终的分析结果。不过我对此研究结果还是很乐观，谨慎的乐观。

这项研究得到了美国国立卫生研究院/国家神经疾病和中风研究所，以及加州再生医学研究所的资助。

信息来源：Stem Cell Therapy Improves Post-Stroke Motor Function - Medscape - May 08, 2024.