最新,国家药监局药审中心(CDE)共受理87项、临床默示许可59项间充质干细胞相关药物
发布日期:2024-04-23

间充质干细胞(MSC)是一类具有自我更新、多谱系分化潜力、组织再生和免疫调节能力的成体干细胞,具有易分离、易获取等优点,自1968年被发现以来就引起了广泛关注,并成为不同临床应用的理想来源。

间充质干细胞(MSC)的来源及分化潜力

间充质干细胞(MSC)有多种来源,包括:

1、骨髓是最常用的间充质干细胞(MSC)来源:骨髓是骨骼内的海绵组织,含有未成熟细胞,包括间充质干细胞。这些细胞可以通过称为骨髓抽吸的程序来收集,这是一个相对简单且安全的程序。

2、脂肪组织(Fat Tissue):间充质干细胞(MSC)可以从脂肪组织中分离出来,脂肪组织是体内储存脂肪的组织。脂肪组织可以通过吸脂术获得,这是一种使用空心不锈钢管从体内去除脂肪的手术。

3、脐带组织:间充质干细胞(MSC)可以从脐带组织中获得,脐带组织是连接胎儿和胎盘的组织。细胞可以在出生时收集并储存以供将来使用。

4、外周血:健康成年人的外周血中存在少量间充质干细胞(MSC)。这些细胞可以通过一种称为单采术的程序来收集,该程序类似于献血。

5、胎盘组织:间充质干细胞(MSC)可以从胎盘组织中获得。细胞可以在出生时收集并储存以供将来使用。

6、滑液:关节滑液中存在少量间充质干细胞(MSC)。滑液可以通过关节穿刺术获得,这是一种相对简单且安全的手术。

7、牙髓:牙齿牙髓中存在少量间充质干细胞(MSC)。牙髓可以通过称为根尖切除术的手术获得,这是一种去除牙根尖的外科手术。

这些细胞的年轻特性使其具有巨大的潜力,可以转化为体内所需的任何类型的细胞。年轻的细胞往往复制得更快,间充质干细胞不仅可以分化成其他细胞类型,还可以通过增殖来增强对身体的治愈效果。研究人员还发现,干细胞的效力与其年龄有关,这使得脐带组织间充质干细胞成为最有能力的细胞之一

值得注意的是,不同来源的间充质干细胞(MSC)的分离和扩增可能会有所不同,并且具有其他特性。此外,从某些位置(例如外周血和滑液)分离MSC可能比骨髓、脂肪组织或脐带组织来源的间充质干细胞(MSC)更具挑战性且效率较低。

根据《干细胞评论与报告》杂志上发表的一项同行评审研究,间充质干细胞(MSC)已被证明可以分化成各种细胞类型,包括:成骨细胞(骨细胞)、软骨细胞、脂肪细胞、肌细胞、神经细胞、肝细胞、胰腺细胞、心肌细胞、

内皮细胞(血管细胞)、上皮细胞(排列在表面的细胞)

国内间充质干细胞受理新药已有87项

根据最新的CDE官网中受理品种的信息公开,截止2024年5月6日,已有87项名称中带有“间充质干细胞”的新药获得受理。

IMG_256

其中,2024年共有6项间充质干细胞药物获得受理。

IMG_257

国内通过临床试验默示许可的间充质干细胞项目已有59项

根据最新的CDE官网中临床试验默示许可的信息公开,截止2024年5月6日,已有59项名称中带有“间充质干细胞”临床试验通过默示许可(如果再加上一些企业用代码代称干细胞新药的情况,目前国内间充质干细胞临床默示许可事实上已经超过60项)。

IMG_258

如果今年美国首个间充质干细胞产品remestemcel-L治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主疾病(SR-aGVHD)儿童患者的生物制品上市许可申请(BLA)能顺利通过。无疑将对国内的间充质干细胞新药研发起到空前的提振作用。

虽然目前有报道的国内进入III期的干细胞新药还不太多,就一个膝关节炎的产品。但是已有多家企业已完成II期研究,正在申报进入III期。

此外,国内双备案和IND的干细胞治疗疾病的分布有所差距,在双备案中,以消化系统疾病(17.7%)最多,其次为神经统疾病(15.6%)和妇科疾病(13.5%),而在IND中,针对的适应症主要是呼吸系统(26.2%)、消化系统(16.9%)和骨科(16.9%)方面的疾病。

IMG_259

IMG_260

IMG_261

IMG_262

IMG_263

IMG_264

值得注意的是,虽然间充质干细胞(MSC)在临床前研究中显示出有希望的结果,但仍需要更多的研究来充分了解其潜力并开发安全有效的疗法。

返回列表
上一篇:2024年,有望获美国FDA批准上市的细胞基因疗法
下一篇:2024年4月国家药监局药审中心(CDE)共受理2款、临床默示许可1款干细胞相关新药