北京协和医院的专家团队近期开展了一项“利用人类神经干细胞鼻腔内移植，治疗帕金森病”的1期临床研究（ANGE-S003）。这是全球首款经鼻粘膜给予人源神经干细胞，治疗帕金森病的临床研究！为帕金森病这一老大难问题，带来了新的曙光！更加欣慰的是，各国学者一直都在尝试利用干细胞这一新型疗法，攻克难治性疾病！

人源神经干细胞：为帕金森病带来新的希望！

协和医院开展的这项1期研究，共入组18例病程5年以上的晚期（Hoehn-Yahr分期为3期末）帕金森病患者，进行4次人类神经干细胞鼻内移植后，结果显示：

1、帕金森病评定量表评分改善：在干细胞治疗第3个月~12个月时，帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）数据显示，MDS-UPDRS总分显著改善（p<0.001）。其中，在治疗第6个月时，改善最为明显，平均减少了19.9分（95% CI，9.6~30.3；p<0.001）。

2、未见严重不良反应：治疗后，未见与人源神经干细胞相关的严重不良反应，复查脑部MRI也未见肿块形成。

综上，神经干细胞鼻内移植治疗帕金森病后，患者功能得以改善，且在治疗第6个月时，疗效达到峰值。1期初步研究结果表明，通过该方法治疗帕金森病是安全可行的，且耐受性良好，有望成为帕金森病治疗的新希望与选择，让我们期待后续效果！

帕金森病小科普

帕金森病（PD）是一种中枢神经系统退行性疾病，其典型病理特征为黑质多巴胺能（DA）神经元进行性损失，此外，还与α-突触核蛋白（α-syn）聚集到路易体有关。

帕金森病的病因尚未十分明确，可能与遗传、衰老、神经炎症、氧化应激、长期接触有害物质（如重金属、杀虫剂、传染源）等因素有关。其主要病理表现是中脑黑质多巴胺能（DA）神经元选择性丧失，该神经元可通过单胺氧化酶，氧化多巴胺，从而导致超氧化物、过氧化氢的产生，患者可能处于多巴胺能神经元永久的氧化应激状态，从而导致内源性抗氧化剂水平降低，这也是帕金森病患者通常存在氧化应激增加的原因。

帕金森病的主要临床表现

运动障碍表现

帕金森病患者可因多巴胺储存不足，而出现静止性震颤、姿势不稳、肌强直、运动迟缓等一系列运动障碍的表现。

非运动症状

1、感觉障碍：患者可能出现肢体疼痛、肢体麻木等感觉障碍相关表现。

2、自主神经功能障碍：患者可出现多汗、体位性低血压、排尿异常等自主神经功能障碍表现。

3、睡眠障碍：患者可见夜间多梦、伴大声喊叫、肢体舞动等睡眠障碍表现。

4、精神障碍：部分帕金森病患者还可伴焦虑、抑郁等精神障碍表现。

帕金森病的传统治疗方法及其局限性

帕金森病的传统治疗方法有哪些？

目前帕金森病的主流治疗方法主要包括以下几类：

1、药物治疗：常用药物包括抗帕金森病药物（如金刚烷胺、左旋多巴等）、抗胆碱能药物（如苯海索、东莨菪碱等）。

2、手术治疗：临床常用的手术治疗方式，主要包括脑深部电刺激术等。

3、其他治疗：主要包括康复治疗（如步态训练、姿势平衡训练、语言障碍训练等）、心理治疗、中医治疗（如针灸）等。

帕金森病传统治疗方法的局限性

病理研究显示，帕金森病的发生主要是由于中脑黑质中的多巴胺能（DA）神经元进行性丧失、α-突触核蛋白异常聚集，从而导致多巴胺能神经元死亡。

上述治疗方法既无法增加DA神经细胞数目，也无法逆转神经变性，因而，疗效往往不尽如人意，通常是“治标不治本”。故近年来具有修复缺损坏死组织、再生神经细胞功能的干细胞，就成了治疗帕金森病的大热研究方向！

干细胞如何治疗帕金森病？

帕金森病主要的病理变化是多巴胺神经元丢失，这些神经元会在疾病的发生及发展过程中逐渐丧失，且这种退化在很大程度上是不可逆的。

随着再生医学的不断发展，研究人员尝试用干细胞替代黑质中产生多巴胺的神经元，以补充脑内丢失的多巴胺神经元数量，从而在病因源头上控制帕金森病的继续进展！

目前用于治疗帕金森病的干细胞主要包括间充质干细胞、人类诱导多能干细胞、神经干细胞等类型。通常是在分化干细胞后，再进行移植，使其定向在体外，并分化成为特定类型的成熟细胞。

小编寄语

帕金森病从发现至今，已有两百多年的历史，其症状重、病程长，绝非仅仅是“颤抖”那么简单，且多巴胺能神经元的退化在很大程度上是不可逆的，这无疑为本病的治疗开启了“地狱难度”。而以干细胞为代表的再生疗法的出现，有望从病因源头上，阻止疾病的进程，为帕金森病患者带来了一丝曙光！

本次协和医院研究团队，更是创新的通过干细胞鼻粘膜给药途径，来治疗PD，这在帕金森病的治疗领域留下了浓墨重彩的一笔！小编希望在各国科研人员的努力下，帕金森病终将有攻克的一天！