随着干细胞技术的不断成熟和突破性进展，标志着未来医疗的方向正在被重新定义。细胞治疗带来了全新的治疗方案，改变传统医疗的局限性。通过对疾病的根本性治疗，干细胞技术不仅有助于延长寿命，还为患者提供了更高质量的生活。

现有的药物都是作用于活的细胞上的酶、激素，受体之后，产生治疗作用的，而细胞退化死亡(如：阿尔默海茨病，俗称老年痴呆症，帕金森氏震颤麻痹症、糖尿病）和创伤(如：烧伤、脊髓损伤）就需要补充活的细胞数量，才能维持组织器官的功能。干细胞研究的快速发展，使人们看到了治疗疾病的新希望，早在1999年美国的《科学》杂志，将干细胞技术冠为排名第一的科学技术成就和医学的未来。

利用药物作为手段对疾病进行干预是医学研究的重要目标之一。历史上，以合成阿司匹林和重组人胰岛素为里程碑，人们先后开启了化学药物治疗和生物药物治疗时代。2017年，嵌合抗原受体T细胞产品Kymriah的推出标志着人类迈向细胞治疗新时代。

细胞治疗(cell therapy）是以自体或同种异体的细胞为载体，以外源基因表达蛋白为作用分子，对组织、器官进行修复的治疗方法。细胞是人体结构功能的基本单位，与分子药物比较，它能够整体应对更复杂的疾病。细胞治疗以细胞工程、抗体工程、基因工程技术和合成生物学为技术支撑，近年来发展迅速。

干细胞是一类具有多向分化潜能和自我更新能力的原始未分化细胞，有再生人体各种组织和器官的潜在功能。干细胞药物开发是生命科学的前沿研究领域。干细胞在不同重大疑难性疾病的治疗上开展了广泛的临床试验，在某些适应证上作为药物获得批准上市，有着广阔的产业化前景。

干细胞治疗一直是生命科学最受重视的前沿领域之一，近年来干细胞治疗研究发展迅速，为组织器官修复与再生、解决重大难治性疾病带来了希望。目前全球每年有大量新增临床研究项目，整体呈上升趋势。

由于细胞治疗巨大的潜力，其在未来医疗健康领域研究中充满了机遇。干细胞具有再生为各种组织器官和人体细胞的潜能，干细胞治疗通过将健康干细胞移植至患者体内，修复或替换受损细胞或组织，达到治疗疾病的目的。常用的干细胞分为胚胎干细胞（ESC）、间充质干细胞(,MSC）、造血干细胞（HSC）和诱导多能干细胞（iPSC）。

10月16日光明日报/光明网/经济参考等媒体发表或转发了一篇标题《继药物、手术后的第三种治疗方式,干细胞或将引发一场医疗变革》的文章，文章主要内容如下：

针干细胞治疗的发展情况，记者采访了有关业内人士，针对干细胞的两种特性，九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司总经理高岩嵩举例说，一种是拔下毫毛一吹，就会变成另外一只猴子——它具有自我复制和再生能力，不断地自我更新，从一个细胞分裂成两个，两个再分裂成四个，以此类推；第二种是“七十二变”，干细胞可改变自己的形态，在一定条件下由原始状态分化成具有特定功能的成熟细胞。

在中国，干细胞治疗产品正处于“类双轨制”监管阶段。药品监管要求企业完成3期临床试验后上市销售，医疗技术监管则要求完成两委局备案的临床研究。目前干细胞临床研究和转化逐渐以药品管理为主。

截至2023年底，全国共有140家研究机构通过干细胞临床研究机构审核备案，110多个干细胞临床研究项目通过审核备案。另外，国家药品评审中心受理了40多项干细胞药物IND注册，30项进入临床试验，干细胞的研究为难治性疾病治疗提供了有效途径，更佳的临床疗效值得期待。

为生命重新“编程”

为何干细胞令科学界如此着迷？记者采访了泽辉生物首席医学官贾懿介绍，干细胞有三样本事可以在疾病治疗中大显身手：“其一是免疫调节功能，通过分泌各类抑制炎症的因子，减少炎症细胞与炎症损伤。其二是促进损伤修复功能，通过分泌因子修复局部组织，达到治疗作用。其三是替代功能，替换掉功能减退或坏死的细胞。”

取一块皮肤或一滴血，提取细胞，导入特定的转录因子进行“重编程”，改造成多能干细胞，再进一步培养分化，它就成为各种各样的人体细胞，如心肌细胞、视网膜细胞、神经细胞等，最终有望培育出不带缺陷的人体器官——这并不是天方夜谭，而是科学家沿着山中伸弥开辟的道路走下去可能见到的风景。

如果说上面的介绍太复杂，你也可以将器官看成是一棵大树，诱导多能干细胞就像是一颗种子，经过“浇水”“施肥”，干细胞能分化成该器官不同的细胞类型，就好比发育成长为树的叶子、主干、枝丫一样。

尤其值得一提的是，作为多能干细胞的一种，间充质干细胞具有独特的分化潜能和功能，是临床应用中最早开始、目前进展最快的干细胞类型之一。“间充质干细胞，犹如游戏中的辅助玩家，发挥抗炎、免疫调节和促进组织修复的作用，间接促进受损组织的再生，相比之下，诱导多能干细胞犹如游戏中的主攻玩家，通过分化为特定的功能细胞，直接补充受损组织中的细胞。”高岩嵩说。

再生医学的春天

当前，全球6000多项在研干细胞临床试验涉及上百种疾病，包括脊髓损伤、多发性硬化、系统性红斑狼疮等多种疑难病症。美国、英国等国率先用干细胞移植治疗疾病，并取得一定疗效。在我国，也有多所医院开展了间充质干细胞治疗疾病的临床研究。

“干细胞治疗的安全性是首要考虑的问题。如在干细胞治疗癌症中，就存在着一定的风险，可能会导致成瘤、致瘤、促瘤。这就需要通过严格的风险评估来确保其安全性。”高岩嵩说，在干细胞药物安全性的考虑中需要进行临床试验，要选择合适的适应症，并对相应症状设计临床试验方案。随后，按照现行的临床试验规范进行试验，获取可靠的真实数据，按照药品的标准获得药监局的批准上市。

在有效性方面，贾懿提到，干细胞药物研发，不仅要注重符合相应症状及老年化症状，也要兼顾干细胞的研发布局，精准定位提升疗效，比如基于多能干细胞，它可分化为功能细胞，作为功能药物，对应不同的疾病。

此外，干细胞药物研发中，需要在保证质量的前提下提高干细胞药物的生产规模、做好成本控制。“目前，国际主流的生产方式仍是手工生产，产量受限、成本较高，惠及患者较少。下一步，需要形成产业突破，进一步提升干细胞药物生产能力。”高岩嵩说。

业内认为，随着技术的不断发展，干细胞必将引发一场医疗变革，成为继药物、手术后的第三种治疗方式。唤醒我们身体里的“孙悟空”，也许它真能有不一样的本事。