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这个由科学家山中伸弥在 2006 年发现的 “神奇细胞”，仅用 6 年就拿下诺贝尔生理学或医学奖，如今更是在癌症、中风、糖尿病等领域接连爆出突破性成果：2025 年瑞士团队用它逆转了小鼠中风损伤，中国科学家靠它治愈了 1 型糖尿病……
一、从诺奖成果到 “理想细胞药”：iPSC 到底强在哪？
要理解 iPSC 的颠覆性，得先说说传统细胞治疗的 “痛点”。此前大火的 CAR-T 疗法，虽然对血液瘤效果显著，但每一针都要从患者自身采血、定制化生产，不仅耗时 1-2 个月，成本更是高达 50 万美元，而且只能 “一人一药”，无法规模化。而胚胎干细胞（ESC）虽有全能分化能力，却因涉及胚胎伦理争议，临床应用处处受限；成体干细胞（如骨髓干细胞）则面临来源稀缺、体外扩增难的问题，连满足基础研究都费劲。直到 2006 年，日本京都大学山中伸弥团队的研究，给细胞治疗打开了新大门：他们将 Oct4、Sox2、c-Myc、Klf4 四种转录因子导入小鼠皮肤细胞，竟让已经 “定型” 的体细胞，重新变回了具有全能分化能力的干细胞 —— 这就是诱导多能干细胞（iPSC）。更震撼的是，iPSC 几乎完美避开了所有前辈的短板：
无伦理争议：无需胚胎，从皮肤、血液甚至尿液中就能提取体细胞诱导，完全绕开伦理红线；
来源极便捷：一块皮肤、一管血液就能制备，解决了成体干细胞 “找不着、不够用” 的难题；
免疫排异小：用患者自身细胞制备的 iPSC，移植后几乎不会引发排斥反应，比异体 ESC 安全得多；
分化能力强：理论上能分化成心脏、神经、胰岛等所有人体细胞，堪比 “万能细胞”；
可无限扩增：在实验室里能持续培养，为规模化生产打下基础，从根本上降低成本。
2009 年，中国科学家周琪团队更进一步，用 iPSC 成功克隆出存活的小鼠，首次证实 iPSC 和胚胎干细胞一样具有 “全能性”；2025 年，北大邓宏魁团队又研发出 “化学重编程” 技术，该技术不用病毒载体，仅靠小分子药物就能诱导 iPSC，彻底解决了传统病毒转染可能导致的基因整合风险，让 iPSC 的安全性再上一个台阶。
二、临床突破连连：这些疾病正在被 iPSC “改写命运”
如今的 iPSC，早已不是实验室里的 “概念”，而是在多个疾病领域交出了亮眼的临床答卷，每一个突破都在刷新人类对抗疾病的 “极限”。
在癌症领域，iPSC 衍生的 CAR-NK 细胞（iCAR-NK），正在成为 CAR-T 的 “最强对手”。美国 Fate Therapeutics 公司是这一领域的领头羊，截至 2025 年，该公司已有 6 款 iCAR-NK 产品获批临床（IND），1 款 iCAR-T 进入试验阶段。其核心产品 FT500（iCAR-NK），在头对头实验中，对咽癌、肺癌、肝癌等多种实体瘤的杀伤能力，甚至超过了健康供体来源的 NK 细胞。更关键的是，iCAR-NK 解决了 CAR-T 的 3 大痛点：
安全性更高：NK 细胞不会引发 CAR-T 常见的 “细胞因子风暴（CRS）” 和神经毒性，至今未在临床中出现严重不良反应；
可异体使用：无需从患者自身采血，提前制备好的 iCAR-NK 可 “即取即用”，尤其适合晚期癌症患者；
成本暴跌：Fate 的 GMP 生产数据显示，44 天能生产 300 剂 iCAR-NK，每剂成本仅约 3000 美元，对比 50 万美元的 CAR-T，相当于 “打一折”！
2020 年《新英格兰医学杂志》的数据更印证了其疗效：11 名接受 CD19-CAR-NK 治疗的患者中，8 人实现 “客观缓解”，缓解率 73%，其中 7 人更是达到 “完全缓解”（肿瘤消失）。
中风后的脑损伤，曾被认为是 “不可逆” 的，脑细胞一旦死亡，就再也无法再生。但 2025 年瑞士苏黎世大学的研究，彻底打破了这一认知。研究团队将 iPSC 分化的神经干细胞，移植到中风一周后的小鼠脑内（模拟人类中风后的治疗窗口）。5 周后追踪发现：
移植的干细胞不仅存活，还分化成了成熟的神经元，与小鼠自身的神经网络建立了 “功能性连接”，能正常传递电信号；
受损脑区还长出了新生血管，炎症反应显著减弱，甚至连 “血脑屏障”（大脑的保护屏障）都恢复了完整性；
最令人振奋的是，小鼠的运动功能明显恢复，原本瘫痪的肢体重新具备了活动能力。
更关键的是，团队与日本京都大学合作，全程使用 “无动物来源试剂” 制备 iPSC，为后续人体试验扫清了安全障碍。而 “中风后一周移植” 的时间窗口，更是给临床治疗留下了充足的准备时间。未来，中风患者或许不用再面对 “瘫痪一生” 的绝望。
1 型糖尿病患者需要终身注射胰岛素，因为他们的胰岛 β 细胞完全丧失了分泌胰岛素的能力。但 2025 年，北大邓宏魁团队的研究，让 “治愈” 成为可能。团队用 “化学重编程” 技术制备 iPSC，再将其定向分化为功能成熟的胰岛细胞，移植到 1 型糖尿病患者体内。结果显示：
移植后的胰岛细胞能正常分泌胰岛素，患者的血糖水平长期稳定在正常范围；
部分患者甚至摆脱了胰岛素注射，实现了 “功能性治愈”；
由于采用化学小分子诱导，全程没有使用病毒载体，避免了基因整合带来的致癌风险，安全性得到验证。
这一成果发表在《细胞》杂志上，被业内评价为 “1 型糖尿病治疗的里程碑”，未来，不仅是糖尿病，甲状腺疾病、肥胖等代谢疾病，或许都能通过 iPSC 细胞移植解决。三、3000 美金一剂！iPSC 如何开启细胞治疗 “平价时代”？细胞治疗之所以被称为 “天价疗法”，核心原因是 “无法规模化”，无论是 CAR-T 的 “一人一药”，还是脐血 NK 细胞的 “来源受限”，都导致成本居高不下。而 iPSC 的 “无限扩增” 能力，恰好解决了这个核心痛点。以 Fate Therapeutics 的 iCAR-NK 为例：一旦建立起 “iPSC 主细胞库”，就能像 “种子” 一样，持续分化出大量功能细胞，44 天就能生产 300 剂，每剂成本仅 3000 美元。如果生产规模进一步扩大，成本还能再降，对比 50 万美元的 CAR-T，相当于把 “奢侈品” 变成了 “日用品”。除了癌症治疗，iPSC 在其他领域的成本优势也逐渐显现：
日本 Megakaryon 公司用 iPSC 生产血小板，已在 2018 年启动临床试验，未来有望解决 “血小板供应短缺” 的问题，让输血成本大幅下降；
中国深圳乐维泓源开发的高通量自动化 iPSC 细胞培养体系，能将细胞制备成本降低 40%，为科研和临床提供平价细胞来源。
正如行业专家所说：“iPSC 的出现，让细胞治疗从‘个性化定制’走向‘工业化生产’，这是从‘天价’到‘普惠’的关键一步。”
四、未来已来：当 iPSC 改写人类 “疾病命运”
从 2006 年山中伸弥在实验室里发现 iPSC，到如今它在癌症、中风、糖尿病、慢阻肺等领域接连突破；从 50 万美元的 “天价” CAR-T，到未来可能 3000 美元一剂的 iPSC 细胞药，再生医学的每一步，都在改写人类对抗疾病的 “命运剧本”。我们可以期待这样的未来：
癌症患者不用再为 “一针 50 万” 发愁，iCAR-NK 能像普通药物一样按需取用；
中风瘫痪的病人，能通过 iPSC 神经干细胞移植，重新站起来、走起来；
1 亿慢阻肺患者能摆脱 “呼吸受限” 的困境，自由享受每一次呼吸；
罕见病患者能从 iPSC 疾病模型中找到病因，用上 “量身定制” 的治疗方案。
当然，iPSC 的发展还需要时间，更多的临床试验、更成熟的技术、更完善的监管，但不可否认的是，它已经打开了一扇 “生命再生” 的大门。或许不久的将来，当我们再提起 “不治之症”，不再是绝望的摇头，而是坚定地说：“没关系，我们有 iPSC。”这场由 “万能细胞” 掀起的医疗革命，才刚刚开始。