来源:细胞plus
2023年11月底发表在《Nature Biotechnology》的一项基于干细胞的新疗法的试验取得了令人鼓舞的结果,这使得专家们认为未来1型糖尿病患者不再需要每天接受胰岛素注射,干细胞是“迟早的事”。
试验通过将干细胞封装在内的皮下植入装置来取代人工胰岛素注射。
由不列颠哥伦比亚大学(UBC)和温哥华海岸健康(VCH)进行的加拿大临床试验发现,这种疗法可以调节血糖水平,减少每日胰岛素注射的需要。
温哥华试验中心的首席研究员、UBC内分泌学教授和温哥华综合医院糖尿病中心主任David Thompson博士说:“这是朝着功能性治愈1型糖尿病迈出的重要一步。
“这是第一次,一种基于干细胞的装置可以减少一些1型糖尿病患者的胰岛素用量。随着这种方法的进一步完善,我们找到一种可以完全消除每日胰岛素注射需求的疗法只是时间问题。”
这种设备被称为VC-02(来自之前我们介绍过的ViaCyte公司,目前已和Vertex合并),旨在提供长期稳定的胰岛素流,携带数百万个多能干细胞培养的β细胞。
合著者蒂莫西·基弗博士是UBC大学外科、细胞和生理科学系的教授,他说:“每个设备就像一个微型的胰岛素生产工厂,从干细胞中生长出来的胰岛细胞被包装到设备中,从根本上重建健康胰腺的血糖调节功能。鉴于我们可以创造几乎无限的供应,这可能比移植难以获得的供体细胞有巨大的好处。”
该试验纳入10名参与者,他们在研究开始时已经无法自我产生胰岛素。
六个月后,在三名参与者(下图1、2、3)中发现了胰岛素产生的显著标志,该水平在12个月研究的剩余时间内保持不变。
上图中,病例1、2和3达到了植入功能的次要疗效终点(血浆C肽> 0.07 nmol l−1)并维持到第12个月(红线)。在第6个月和第9个月时,符合植入功能次要终点的三名受者(病例1、2和3)的CGM测量值朝着临床目标有所改善,其中两名受者在第12个月时也有改善(红线)病例1、2和3(红线)中葡萄糖控制终点的改善与胰岛素剂量的降低有关。
此外,这三名参与者减少了需要注射的胰岛素量。
一名参与者将他的葡萄糖目标范围时间 (TIR) 从55%提高到85%,并将每天的胰岛素用量减少了44%。
6个月时对植入物的免疫组织化学染色分析,胰岛素(红色)、胰高血糖素(绿色)、CD34(白色)和DAPI(蓝色)。
该试验由加拿大干细胞网络资助,SCN很自豪能够发挥自己的作用,期待着改变游戏规则的糖尿病研究的下一步。
研究人员正在进行另一项试验,以测试另一种版本的装备是否可以消除在治疗过程中使用免疫抑制药物的需要,使用经过修改的细胞来逃避免疫抑制免疫系统.
Thompson博士说:“我们设想未来1型糖尿病患者能够过上不需要每天注射胰岛素和免疫抑制药物的生活。这一未来现在已经触手可及,加拿大正带头努力将这些新疗法带给患者。”