这一世界首创的突破可为白血病和骨髓衰竭性疾病患儿带来更好的个性化治疗。

研究人员在实验室制造出与人体非常相似的造血干细胞，这是世界首创的突破。 

这项研究由澳大利亚墨尔本默多克儿童研究所（Murdoch Children's Research Institute，MCRI）领导，研究成果发表在《自然-生物技术》（Nature Biotechnology）杂志上。

这项突破克服了制造人类造血干细胞的一大障碍，人类造血干细胞可以制造出与人类胚胎中产生的非常近似的红细胞、白细胞和血小板。该工作为如何在培养皿中生成能够重建整个血液系统的人类造血干细胞提供了重要线索。

IPS细胞的体外造血分化

该研究小组的数据显示，在干细胞培养过程中，精确定时添加和撤除特定生长因子对这一过程起着决定性作用。

伯明翰大学（University of Birmingham）实验血液学名誉教授、该研究的共同作者康斯坦茨-博尼弗（Constanze Bonifer）教授说："这是一个了不起的发现，可能会大大改善未来白血病和骨髓衰竭疾病的治疗方法。

领导这项研究的墨尔本医学研究中心副教授伊丽莎白-吴（Elizabeth Ng）博士说："从患者身上提取任何细胞，将其重新编程为干细胞，然后将其转化为特异匹配的血细胞进行移植的能力，将对这些脆弱患者的生命产生巨大影响。"

Elizabeth Ng教授

在这项研究之前，在实验室中培育人类造血干细胞，并将其移植到骨髓无法制造健康血细胞的动物模型中，是无法实现的。

该研究已经开发出一套工艺流程，创造出可移植的造血干细胞，与人类胚胎中的造血干细胞非常接近。

重要的是，这些人体细胞可以按临床使用所需的规模和纯度制造。

在研究中，免疫缺陷小鼠被注射了这种人造造血干细胞，研究发现，造血干细胞形成的功能性骨髓的水平与脐带血细胞移植中的水平相似，这已被证明是成功的标志。

研究还发现，实验室培养的干细胞在成功移植到小鼠体内之前可以冷冻，从而模拟了供体造血干细胞移植到患者体内之前的保存过程。

墨尔本医学中心安德鲁-埃利凡蒂教授说，虽然造血干细胞移植通常是挽救儿童血液疾病生命治疗的关键部分，但并非所有儿童都能找到理想匹配的供体，移植中不匹配的捐献者免疫细胞会攻击受者自身组织，导致严重疾病或死亡，开发个性化、患者特异的造血干细胞将防止这些并发症，解决捐献者短缺问题，并与基因组编辑一起，帮助纠正血液疾病的根本原因。

下一阶段是在政府资助下进行第一阶段临床试验，以测试在人体中使用这些实验室培养的血细胞的安全性。