iPSC细胞疗法资金涌动,开启个性化治疗新时代
发布日期:2024-09-18

《Awakenings》(中译名《无语问苍天》)以神经医师Oliver Sacks的同名回忆录改编,讲述了上世纪六七十年代他对于昏睡性脑炎患者使用左旋多巴治疗的真实案例。这部1990年上映的影片,让我们见证了医学探索的艰辛与希望,尤其是面对神经系统疾病时的无奈与坚持。影片里,医生马科姆·塞尔在精神病院中发现了一种可能治疗昏睡性脑炎的药物,虽然奇迹短暂,但它激发了我们对医学无限可能的想象。 

当下,随着科技的飞速发展,特别是iPSC(诱导多能干细胞)细胞疗法的兴起,我们正站在一个新的起点上,重新审视并挑战那些曾经看似不可逾越的医学难题,iPSC细胞疗法正逐步将这一想象变为现实。iPSC技术能够将成体细胞重新编程为多能干细胞,进而分化为各种特定类型的细胞,为治疗包括神经系统疾病在内的多种顽疾提供了前所未有的机遇。 

近期,iPSC细胞疗法行业传来了一系列研究资金流入好消息。 

9月10日,Cellino Biotech获得美国卫生高级研究计划署(ARPA-H)的2500万美元研究资金,旨在推动iPSCs的规模化生产,为帕金森病、心力衰竭、脊髓损伤等疾病的治疗开辟新路径。这一项目的成功,不仅将提升个性化再生医学治疗方案的可及性,更将为数亿患者带来生命的希望。

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此前,2022年1月,Cellino Biotech获得了Bayer AG的影响力投资部门Leaps by Bayer等牵头的8000万美元的A轮融资,目标是在没有人工干预的情况下生产细胞。 

9月14日, 杭州星赛瑞真生物技术公司(“星赛瑞真”)宣布近日完成数千万元天使轮融资,推动iPSC器官移植替代产品研发。其中,CRG-101管线为iPSC衍生的角膜内皮细胞疗法,CRG-002为iPSC衍生的胰岛细胞疗法。 

9月20日,GC Therapeutics公司宣布正式成立并完成6500万美元的A轮融资,将致力于推进并解锁下一代细胞疗法。该公司的诱导多能干细胞(iPSC)编程平台TFome(转录因子组)由哈佛医学院George Church教授的实验室开发,汇集了合成生物学、基因编辑、细胞工程和机器学习的最新进展,以克服与细胞疗法相关的开发和规模化方面的复杂性,并提高患者在多种疾病领域的治疗可及性。TFome平台旨在通过一步式工艺以比传统方法快100倍的速度提供基于iPSC的现货型细胞疗法,以提高效力、效率、质量并降低成本,从而彻底改变细胞疗法。该公司最初的管线将专注于胃肠道、神经和免疫疾病。 

与此同时,国内企业也在iPSC细胞疗法领域取得了显著进展。 

中盛溯源作为该领域的佼佼者,围绕iPSC核心技术,在抗炎修复、肿瘤免疫和再生医学三大医学方向上持续推进多类细胞药物管线的研发。目前有三条产品管线进入注册临床试验阶段,iPSC来源间充质样细胞(iMSC)和iPSC来源自然杀伤细胞(iNK)治疗产品为国内首款获批临床的iMSC和iNK细胞药物。 

士泽生物在今年1月完成临床级自体iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液经颅内立体定位注射微创手术方式移植治疗帕金森病,这是中国首例临床级iPS衍生细胞移植治疗帕金森病,也是全中国首例、全世界第二例自体iPS衍生细胞替代性移植治疗帕金森病。睿健医药自主研发的人源多巴胺能前体细胞治疗产品NouvNeu001注射液,是帕金森治疗领域中全球首个进入新药注册临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品。 

呈诺医学的ALF201是全球首个获批临床的治疗急性缺血性脑卒中的iPSC衍生细胞候选产品,已经进入临床试验阶段。霍德生物iPSC衍生前脑神经前体细胞注射液hNPC01是全球首个获得FDA注册临床默许的多能干细胞衍生前脑神经前体细胞治疗产品,据公布数据显示,截止4月29日该项目的注册临床与临床研究一共已完成中风后16至58个月的13名受试者给药,以及最长近5个月的随访,所有受试者的健康状况稳定。 

结语

iPSC细胞疗法在治疗神经系统疾病方面的潜力尤为突出。帕金森病、阿尔茨海默病、多发性硬化症等神经系统疾病,长期以来一直是医学界的难题。而iPSC技术通过分化为神经元或神经胶质细胞,能够修复受损的神经组织,恢复患者的神经功能。此外,iPSC细胞疗法在糖尿病、心力衰竭、年龄相关性黄斑变性、胃肠道和免疫疾病等方面的应用也展现出广阔的前景。

从《无语问苍天》中的医学探索,到当今iPSC细胞疗法的蓬勃发展,我们见证了医学科技的飞速进步和生命奇迹的不断涌现。iPSC技术以其独特的优势,正在逐步改变我们对疾病治疗的认知,为无数患者带来新生的希望。未来,随着技术的不断成熟和应用的不断拓展,我们有理由相信,iPSC再生医学将开启一个全新的治疗时代,让生命之树更加枝繁叶茂,让每一个生命都能绽放出最耀眼的光芒。

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