根据北京协和医院神经外科王任直教授团队新发表的综述认为，干细胞疗法正在重塑神经系统疾病的治疗格局。

为全面评估该领域发展现状，基于Trialtrove数据库，对截至2023年底全球开展的530项相关临床试验进行了系统性分析。

文章从时间演变、地域分布、研究热点及未来趋势等维度展开论述，为学术界和产业界提供参考依据。

研究概况与方法

通过整合Trialtrove、ClinicalTrials.gov及EMA数据库，作者采用多维度检索策略（关键词：干细胞/细胞治疗；治疗领域：中枢神经系统），经人工筛选最终纳入530项临床试验（含补充文件交叉验证的2项）。

研究状态分析显示：已完成试验299项（56.4%），其中24.1%取得积极结果；进行中研究127项（24.0%）；终止项目65项（12.3%），主要受限于入组困难、资金短缺及疗效不足等因素。

神经系统疾病干细胞治疗试验的全球概况。a：干细胞疗法试验，按状态划分，截至 2023 年 12 月 31 日。b：1998 年至 2023 年全球临床试验的数量，分为五年期，2023 年进行独立分析。每个期间包括试验总数和按阶段划分的细分。c：排名前 15 位的国家和地区的临床试验数量。d：用不同干细胞类型治疗的 10 大神经系统疾病。

时间演变与阶段特征

自1998年首个试验启动以来，研究数量呈现阶梯式增长：2008-2012年显著提速，2018-2022年达到高峰（图1b）。

研究阶段以II期（32.8%）和I/II期（26.8%）为主，III/IV期仅占6.8%，反映该领域仍处于临床探索早期。

资助方面，学术界主导72.6%的研究，产业界参与度33.2%，政府资助占比10.0%（表S1）。

这种结构特征提示：加速成果转化需加强多方协作，特别是监管政策的创新支持。

地域分布与全球格局

美国以123项（23.2%）试验领跑全球，中国（93项，17.5%）成为亚洲研究主力，西班牙（25项）代表欧洲最高活跃度（图1c）。

值得注意的是，非洲地区仅埃及开展相关研究，凸显区域间科研资源配置失衡。这种差异既受制于基础设施和资金支持，也与监管体系完善程度密切相关。

建立国际合作机制、促进技术转移，或是缩小区域差距的有效途径。

疾病谱系与细胞类型

中风（18.9%）、多发性硬化症（18.3%）、渐冻症（11.3%）和脊髓损伤（10.2%）构成主要适应症（图1d）。细胞治疗策略呈现多元化：

间充质干细胞（MSC）：占据主导地位（51.7%），优势在于易获取性和免疫调节特性

神经干细胞（NSC）：意大利团队取得突破性进展

多能干细胞：ESC衍生疗法在帕金森病治疗中崭露头角，如STEM-PD试验（NCT05635409）和BRT-DA01研究（NCT04802733）

iPSC：日美率先开展个体化治疗探索，兼具伦理优势和疗效潜力

挑战与展望

尽管研究数量激增，仍需正视三大瓶颈：

后期临床证据匮乏：III期以上试验不足7%

转化效率待提升：产业参与度低于基础研究

区域发展失衡：非洲等地区参与度亟待提高

未来突破方向包括：建立专项基金池、制定加速审批路径、推动跨国多中心研究，以及开展真实世界证据收集。特别需要关注iPSC等新技术路线，其个体化治疗特性可能重塑现有治疗范式。

研究局限

需指出，虽然通过多平台交叉验证提升数据完整性，但注册平台的地域偏好性可能导致部分试验遗漏。随着新技术和新政策的演进，持续追踪更新数据库至关重要。

本研究通过全景式分析揭示：干细胞疗法为神经系统疾病治疗开辟了新维度，但真正实现临床转化仍需攻克科学、产业和政策层面的多重壁垒。唯有通过全球协同创新，方能使这项前沿技术惠及更广泛患者群体。