6月21日，来自VX-880胰岛细胞疗法1/2期前瞻性临床研究新数据在美国糖尿病协会(ADA)第84届科学会议的研讨会上公布。

结果表明，VX-880减少或消除了1型糖尿病(T1D)患者对胰岛素使用的需要，VX-880干细胞衍生的胰岛可以恢复生理胰岛功能和血糖控制。

低血糖是糖尿病患者降糖过程中最常见并发症，目前研究认为反复性低血糖通过减弱交感神经反应等多种机制可引起低血糖感知受损，这意味着尽管血糖读数低于可能引发不良症状的水平，他们也不会感觉到症状。如果不进行治疗，这可能会导致严重的低血糖事件(SHEs)，表现为意识模糊、昏迷、癫痫发作、心血管事件，甚至死亡。

目前，除了外源性胰岛素之外，用于控制该疾病的治疗选择有限，这造成了1型糖尿病患者的大量未满足的医疗需求。

该项1/2期、开放标签的临床研究，招募患有1型糖尿病、低血糖意识受损且在筛查前一年至少发生两次低血糖事件的成年人。

研究评估了VX-880的使用，这是一种同种异体干细胞衍生的完全分化的产生胰岛素的胰岛细胞疗法。

参与者的平均年龄约为44岁，平均HbA1c为7.8%，每天总胰岛素用量约为40个单位，在筛查前一年中经历了2至4次低血糖事件，所有参与者在基线时都检测不到C肽。

接受单次输注全剂量VX-880的参与者表现出胰岛细胞的植入和内源性胰岛素(C肽)的产生，消除了严重的低血糖事件，并显著改善了血糖控制，同时减少或消除了胰岛素的使用。

所有12名参与者均实现了HbA1c降低至< 7.0%，目标范围内的时间> 70%。

在完成第180天随访的10名参与者中：7名不再使用外源性胰岛素，2名每日胰岛素用量减少约70%。

值得注意的是，随访时间超过一年的患者100%符合第12个月时HbA1c <7.0%的消除低血糖事件的主要终点标准，并达到胰岛素非依赖性的次要终点。

这些数据表明，VX-880干细胞衍生的胰岛像真正的胰岛一样起作用，并具有为患者提供深远益处的潜力。

““这一积极的数据增加了越来越多的证据，证明VX-880有可能彻底改变1型糖尿病的治疗，为患者提供除外源性胰岛素外的替代解决方案。”伊利诺伊州芝加哥大学胰腺和胰岛移植项目主任、外科教授彼得·维特科夫斯基博士说，他同时也是进行这项研究的研究人员之一。

该试验已进一步扩大，共招募了37名参与者，以获得更多临床数据来支持VX-880用于1型糖尿病患者的目标。