TED-A9 是在严格的 GMP 条件下从人胚胎干细胞 （hESC） 中提取的高纯度中脑多巴胺能祖细胞

2024 年 2 月，在 I/IIa 期临床试验中，使用 TED-A9 的研究性细胞疗法完成了 12 名参与者的移植

3 名低剂量参与者（第一个低剂量队列）在一年内没有重大安全问题

3 名低剂量参与者（第一个低剂量队列）在 12 个月后显示出细胞存活和植入的临床改善

延世大学医学院教授兼S.BIOMEDICS首席技术官Dong-Wook Kim（照片：S.BIOMEDICS）

韩国S.BIOMEDICS公司宣布，使用TED-A9（人胚胎干细胞）衍生的中脑多巴胺能祖细胞进行I/IIa期临床试验的前3名参与者（首个低剂量队列）的一年评估数据为阳性。数据表明，在为期一年的随访中，3名参与者表现出TED-A9的安全性和有效性。

该临床试验在韩国延世大学Severance医院进行，由神经外科医生Jin-Woo Chang教授和神经学家Phil Hyu Lee教授领导。

对于接受初始低剂量（315万个细胞）的3名参与者，一年后的MRI和CT扫描显示没有与细胞移植或手术相关的不良反应。

此外，客观测量运动功能的 MDS-UPDRS 第 III 部分评估显示，从基线 61.7 分平均下降 12.7 分至治疗后一年的 49.0 分。MDS-UPDRS 第 III 部分评估表明他们的运动能力显着改善。还观察到步态磨损和冻结等症状的改善。

移植后一年进行的DAT脑成像（FP-CIT-PET）显示多巴胺转运蛋白（DAT）增加，表明多巴胺神经元的潜在植入，这与患者帕金森病症状的改善相关。

“虽然这项临床评估仅针对前3名低剂量患者，还不是全部12名受试者，但在移植后一年内未观察到与移植手术或细胞安全相关的不良问题。重要的是，临床结果显示出非常有希望的疗效，“延世大学医学院的Dong-Wook Kim教授说。“据信，这些结果与我们的临床前体外和体内研究结果密切相关。我们很高兴TED-A9可以成为一种基础疗法，直接替代帕金森病患者丢失的多巴胺能神经元。

经过一年的随访，将于 2024 年 9 月或 10 月公布更多参与者（第一个高剂量队列）的评估数据。

关于 TED-A9 和 I/IIa 期临床试验

TED-A9 是一种研究性细胞疗法，旨在替代帕金森病患者丢失的腹侧中脑特异性多巴胺能细胞。这些腹侧中脑特异性多巴胺能细胞仅利用小分子来源于 hESC。TED-A9代表了该领域的重大进步，提供了源自hESCs的高纯度多巴胺细胞。通过外科手术，将这些 hESC 衍生的多巴胺能祖细胞（前体）细胞 （TED-A9） 移植到壳核的三个节段;前、中、后三节，每个壳核有三条轨道。双侧 putamina 在一次外科手术中接受细胞移植，在每条轨道内的三个点注射细胞。移植后，预计移植的多巴胺能祖细胞将成熟为多巴胺能神经元，这将提供帕金森病患者所缺乏的多巴胺，从而恢复患者的运动功能。

I/IIa 期临床试验对 12 名被诊断患有帕金森病超过 5 年并表现出运动并发症（如磨损、步态冻结或运动障碍）的参与者进行。受试者的年龄在50至75岁之间。TED-A9 被施用于低剂量组的 6 名参与者（315 万个细胞）和高剂量组的另外 6 名参与者（630 万个细胞）。

在移植后长达 3 个月的时间内，以低剂量招募了三名患者的初始队列，以评估初始安全性，包括剂量限制性毒性 （DLT） 评估。在此时间范围内没有安全问题。因此，另外 3 名患者在移植后 3 个月内以高剂量入组进行评估。由于在这段延长期间没有出现安全问题，临床试验继续进行，在低剂量组和高剂量组中各增加了三名患者，共计 12 名患者。最后一名参与者于 2024 年 2 月接受了 TED-A9 的管理。

I/IIa 期试验的主要目的是评估移植后两年内 TED-A9 移植的安全性和探索性有效性。安全性将再监测 3 年，总共 5 年。

关于S.BIOMEDICS

S.BIOMEDICS成立于2005年，处于干细胞治疗的最前沿，专注于以数据驱动的生物学驱动的再生医学。基于两个核心平台技术，S.BIOMEDICS目前开发了七个针对无法治愈的疾病的细胞治疗项目。其主导项目正处于临床阶段，加速细胞医学的发展历程，如下所示：

TED-A9：来自帕金森病 hESC 的腹侧中脑特异性多巴胺能祖细胞（1/2a 期）

TED-N：PSA-NCAM 阳性神经祖细胞来源于 hESC 治疗脊髓损伤（1/2a 期）

FECS-AD：用于严重肢体缺血的 3D MSC 球体（1/2a 期）